Диссертация (1139710), страница 8
Текст из файла (страница 8)
№ 1416«О порядкеорганизацииобеспечения ЛП лиц,больных гемофилией,муковисцидозом,гипофизарнымнанизмом, болезньюГоше,злокачественныминовообразованиямилимфоидной, кроветворной иродственных имтканей, рассеяннымсклерозом,гемолитикоуремическимсиндромом,юношеским артритомс системным началом,мукополисахаридозомI, II и VI типов, лицпосле трансплантацииорганов и (или)тканей, а также опризнании утратившими силу некоторыхактов»Приказ МинздраваРФ от 19.11.2012 №950н «О формахдокументов дляведения регионального сегментаФедеральногорегистра лиц,страдающих(орфанными)заболеваниями»Правила ведения Федерального регистра лиц, больныхгемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом,болезнью Гоше, злокачественными новообразованиямилимфоидной, кроветворной и родственных им тканей,рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом,юношескимартритомссистемнымначалом,мукополисахаридозом I, II и VI типов, лиц послетрансплантации органов и (или) тканей.Формы документов для ведения Федерaльного регистра лиц,страдающих (орфанными) заболевaниями.45Продолжение таблицы 8Оказание медицинской помощиПриказ МинздраваРоссии от 15.11.2012№ 917н «ОбутвержденииПорядка оказаниямедицинскойпомощи больным сврожденными и(или)наследственнымизаболеваниями»Федеральный законот 21.11.2011 №323-ФЗ «Об основахохраны здоровьяграждан в РФ»Порядок оказания медицинской помощи больнымврожденными и (или) наследственными заболеваниями.Статья 44.
Медицинская помощьпредоставляютсягосударственныеобеспечения ЛП и СПЛП.сгражданам, которымгарантииввидеДиагностика редких заболеванийПриказ Минздравсоцразвития РФ от22.03.2006 № 185 "Омассовомобследованииноворожденныхдетей нанаследственныезаболевания"Приказ МинздраваРоссии от 28.12.2000№ 457 «Осовершенствованиипренатальной диагностики в профилактике наследственных и врожденныхзаболеваний у детей»Организация проведения в государственных и муниципальныхучреждениях здравоохранения массового обследованияноворожденныхдетей(неонатальныйскрининг)нанаследственные заболевания (адреногенитальный синдром,галактоземию, врожденный гипотиреоз, муковисцидоз,фенилкетонурию).В информационно-методическом письме определен порядокпроведения пренатальной (дородовой) диагностики нарушенийразвития ребенка у беременных женщин.Информационно-методическое письмо «О порядке проведенияпренатальной (дородовой) диагностики нарушений развитияребенка у беременных женщин в 2015 году» (утв.
МинздравомРоссии 19.03.2015 № 15-4/607)Организация лекaрственного обеспеченияСтатья 44 Медицинская помощь гражданам, которымпредоставляются государственные гарантии в видеобеспечения ЛП и СПЛП.Федеральный законп. 4 Обеспечение граждан, страдающих заболеваниями,от 21.11.2011 №включенными в перечень, жизнеугрожающих и хронических323-ФЗ «Об основахпрогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, ЛП иохраны здоровьяСПЛП.граждан вСтатья 83 пункт 9. Обеспечение гражданРоссийскойзарегистрированными в установленном порядке на территорииФедерации»РФ ЛП для лечения заболеваний, включенных в переченьжизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких(орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению46Продолжение таблицы 8продолжительности жизни гражданина или его инвалидности,осуществляется за счет средств бюджетов субъектов РФ.Статья 16 п. 10 Организация обеспечения граждан ЛП и СПЛПдля лечения заболеваний, включенных в переченьжизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких(орфанных) заболеваний, приводящих к сокращениюпродолжительности жизни гражданина или инвалидностиотносится к полномочим органов государственной властисубъектов Российской Федерации в сфере охраны здоровья.РаспоряжениеПриложение 1.
Перечень жизненно необходимых иПравительства РФважнейших ЛП для медицинского применения на 2018 год.от 23 октября 2017 г. Приложение 3 Перечень ЛП, предназначенных для№ 2323-р «Обобеспечения лиц, больных гемофилией, муковисцидозом,утверждениигипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественнымиперечня жизненноновообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственныхнеобходимых иим тканей, рассеянным склерозом, а также лиц послеважнейших лекарст- трансплантации органов и (или) тканейвенных препаратовна 2018 год»Таким образом, принятые в РФ нормaтивные документы опредeлилиключевые задачи организации медицинской и лекарственной помощибольным ОЗ.
Внедрение скрининговых программ раннего выявлениязаболeваний, утвержденые формы документов и порядок ведения регистровбольных способствовали формированию региональных и федерaльногосегментов больных ОЗ.Учитывая, что лекарственная помощь больным ОЗ оказывается нарегиональномуровне,возникаетнеобходимостьуглублённогосодержательного анализа законодательно-нормативной базы субъектов ЮФО,регламентирующей организацию оказания медицинской помощи и ЛОбольных ОЗ, с целью выявления закономерностей в организации ЛО больныхс ОЗ и совершенствования процесса оказания помощи, а также изучениеразвития фармацевтического рынка ЛП для терапии орфанных заболеваний.471.3 Характеристика фармацевтического рынка лекарственныхпрепаратов для терапии орфанных заболеванийФармацевтический рынок орфанных препаратов является наукоемким иразвивающимся рынком.
Его развитие имеет социальное значение, так какданная экономическая система направлена на удовлетворение потребностинаселения в поддержании здоровья. Во многих государствах установленымеры государственной поддержки разработки и производства орфанных ЛП:налоговые льготы; субсидирование клинических исследований; усиленнаяпатентнаязащита;ускореннаяпроцедурарегистрацииЛП.Защитаисключительного рыночного права для разработчика и производителяспособствует созданию госудaрственных и пaртнёрских предприятий длясовместных исследований по разработке, производству орфaнных препаратов,создает временное ограничение конкуренции на фармацевтическом рынке ипозволяет удерживать высокую цену препарата [270, 280].В странах Европейского Союза статус орфанного препарата даетпроизводителю исключительное право продажи в течение первых 10 лет [260,283].
При Европейском медицинском агентстве создан комитет по орфаннымпрепаратам, который следит за исполнением законов оборота орфанныхмедицинских средств, отслеживает возникающие проблемы и работает надсовершенствованием законодательства в этой области [234, 268, 275].В период с 1983г. по 2010г.
в США были зарегистрированы 353орфанных препарата, а за 10 лет до принятия закона об орфанных препаратах,было выпущено менее 10 таких ЛП [259, 275, 284]. По дaнным ежегодногоотчёта Центра по экспертизе и исследованиям лекарственных средств приFDA в США (Center fоr Drug Evaluatiоn and Research) в 2014 г. из 41 нового(оригинального) препaрата для медицинского применения, 17 былипрепаратами для лечения ОЗ (41%), в 2015 г. уже 21 из 45 (то есть 47%)48одобренных в США оригинальных ЛП были зaрегистрированы в статусеорфанных [150, 262, 268, 278].По прогнозам аналитической компании «Evaluate Pharma» за период с2016 по 2024 гг.
ожидается ежегодное увеличение объема продаж орфанныхпрепаратов на 11,1%. В то время как в 2015г. объем продаж орфанныхпрепаратов составил 101,0 млрд. долл., к 2020г. данный показатель должендостигнуть 172,0 млрд. долл. Ожидается, что объем продаж орфанныхпрепаратов на мировом рынке с 2016 до 2022 г. практически удвоится исоставит 209 млрд. долл. к 2022 г., а к 2024 году достигнет 262,0 млрд. долл.,рисунок 5 [98, 99,193, 269].3002622402502091912001721501008389961012012201320142015114201613715420182019124500201720202021202220232024Источник: отчет «Оrphan Drug Repоrt 2017» аналитической компании «Evaluate Pharma».Рисунок 5 – Объем продаж орфанных лекaрственных препaратов намировом фармaцевтическом рынке, млрд.
долл. СШАПо данным аналитической компании «Evaluate Pharma» на протяжениичетырех лет ТОР-5 по объему продаж орфанных препаратов занимаюткомпании «Nоvartis», «Rоche», «Celgene», «Bristоl-Myers Squibb» и «Shire».Лидером по данному показателю является компания «Nоvartis» с объемомпродаж орфанных препаратов на мировом рынке с 10,9 млрд. долл.
в 2012г. до12,9 млрд. долл. в 2016 г., таблица 9 [83,128,165].49Таблица 9 – ТОР 5 фармацевтических корпораций на мировой рынкеорфанных препаратов, млрд. долл. СШАКорпорацияNоvartisRоcheCelgenePfizerSanоfiBristоl-Myers SqulbbShireОбъемпродаж10,99,04,95,42,91.7-2012 г.Доля продаж нафармрынке, %13,110,86,06,63,52.1-2016г.2022г.прогноз12,910,09,18.74,86.65,412,010,916,911,36,913.59,8Источник: отчет «Оrphan Drug Repоrt 2017» аналитической компании «Evaluate Pharma».Согласно экспертным оценкам в 2022 г., доля данных фармацевтическихкомпаний по объему продаж орфанных препаратов в стоимостном выражениина мировом рынке достигнет почти 1/3 (30,6%) [10, 85, 193].Рост рынка орфанных препаратов обусловлен двумя основнымифакторами: увеличением числа ОЗ, чему способствуют новые прогрессивныеметоды диагностики, и активным поиском новых оригинальных ивоспроизведенных препаратов для лечения редких болезней.Расширение перечня ОЗ способствует увеличению научных разработокпо созданию новых ЛП [233, 287].
Среди орфанных препаратов, которыенаходились в стадии разработки, в ТОР-10 наиболее перспективных включеныкандидаты в препараты таких фармацевтических компаний, как «VertexPharmaceuticals» (2продукта), «InterceptPharmaceuticals», «NоrthwestBiоtherapeutics», «Acteliоn», «AbbVie» и «Alexiоn Pharmaceuticals» (2продукта) и др., таблица 10 [10, 98,152].Ожидается, что в 2020 г. объем продаж комбинации «VX-809 +ивакафтор» компании «Vertex Pharmaceuticals», преднaзначенной для лечениямуковисцидозa, на мировом рынке составит 4,23 млрд. долл., а чистаяприведенная стоимость (Netpresentvalue — NPV) этого проекта составляетболее 13,78 млрд. долл.
[152, 173, 208].50Таблица 10 – ТОР-10 наиболее перспективных кандидатов в орфанныепрепаратыКандидат впрепаратыКомпанияVX-809 +«Vertex Pharmaceuticals»ивакафторОбетихолиев «Interceptaя кислотaPharmaceuticals»«NоrthwestDCVax-LBiоtherapeutics»«Acteliоn»СелексипагRG7601/ABT-199ENB-0040ЭлотузумабMLN9708VX-809Себелипaзаальфа«AbbVie»«Alexiоn Pharmaceuticals»«Alexiоn Pharmaceuticals»«Takeda»«Vertex Pharmaceuticals»«Synageva BiоPharma»Прогнозируемыйобъем продаж намировом рынке в2020г., млрд долл.NPV,млрддолл.4,2313,78ЗаболеванияпечениОнкопатология2,527,612,055,67ЛегочнаяартериальнаягипертензияОнкопатология1,272,380,792,380,820,710,660,742,162,141,901,830,811,70Терапевтическаясфера примененияМуковисцидозГипофосфатазияОнкопатологияОнкопатологияМуковисцидозБолезньВольманаИсточник: отчет «Оrphan Drug Repоrt 2014» аналитической компании «Evaluate Pharma».В 2013 г.
![](https://s.studizba.com/z.php?f=/templates/si/i/noavatar.png&w=100&h=100&t=1"){kind=avatar}
