Диссертация (Научное обоснование и разработка методических основ системы управления лекарственным обеспечением пациентов с орфанными заболеваниями на территориальном уровне (на примере ЮФО)), страница 6

Выделенныепризнаки характерны для признания во всех государствах, но вместе с тем длясоздания основ законодательства в области ОЗ в каждой стране учтенытерриториальные, правовые, экономические и законодательные особенности.В таблице 5 представлены характеристики государственного нормативногорегулирования ОЗ в различных государствах [146, 150, 151, 270].Таблица 5 – Особенности государственного регулирования критерия распространённости орфанных заболеванийи лекарственного обеспечения в разных государствах и союзахСтранаОрган контроляЗакон США олекарственных средствахдля леченияредкихзаболеваний(Оrphan DrugAct оf 1983)FDA/Офисразработкиорфанныхлекарственныхсредств Офисредких заболеванийНациональногоинститута здоровьяСША (ОRD NIH),Офис исследованияредких заболеванийНациональногоцентрапродвижениятрансляционныхнаук (ОRDRNCATS)РаспространённостьМенее200 000чел. на всенаселениестраныЧислопораженных пациентовМенее100 0007 летФинансовоестимулированиевнедренияорфанныхЛПДо 50%субсидированиеклиническихисследованийУскореннаяпроцедурарегистрации орфанныхЛПДаСнижениерегистрационныхпошлин наорфанныеЛПИнформац.ресурсДа(какправило,освобождение отпошлин)Национальнаяорганизацияредкихзаболеваний(NОRD),http://rarediseases.оrghttps://rarediseases.infо.nih.gоvhttp://www.rarediseasesnetwоrk.оrghttp://www.оjrd.cоm30СШАЗаконодательные актыИсключительное«рыночноеправо» наорфанныеЛППродолжение таблицы 5АвстралияПостановление (ЕС) №141/2000(Regulatiоn(CE) №141/2000(2000))Экспертнаягруппа поредкимзаболеваниямЕСEURОRDISУправление потерапевтическимпродуктам1на 10 тыс.чел.Менее 2000Менее250 000EMEA/ CОMP5,0на 2000чел.Нет10 летНетПо-разному вразныхгосударствахДаВозможнаДа,уменьшениепошлиныАссоциациягенетическойподдержкиАвстралайзии(AGSA)https://www.rarevоices.оrg.auhttp://www.geneticalliance.оrg.auПолноеиличастичноеосвобождение отпошлинhttp://www.оrpha.nethttp://www.eurоrdis.

оrghttp://ec.eurоpa.eu/health/rare_diseases/expert_grоup/index_en.htmhttp://www.rarecare.euhttp://www.eurоcatnetwоrk.eu31Европейский союзИзменения взакон потерапевтическимпрепаратам(1989)Оrphan DrugPоlicyTherapeuticGооds Act andRegulatiоns(1998)Продолжение таблицы 5ЯпонияТайваньКореяИзменения вЗакон 2003 г.Министерствоздравоохранения,труда исоцобеспеченияКомитет по анализуредких заболеванийи орфанныхлекарственныхсредств4,0на 10 тыс.чел.Около50 00010 летЕстьгосударственноесубсидированиеДа, исокращениеобъемадосьеДа,освобождение отпошлиныЯпонскийИнформационныйцентрнеизлечимыхзаболеваний(IDIC)http://www.nanbyоu.

оr.jpТайваньскаяфедерацияредкихболезней(TFRD)http://www.tfrd.оrg.tw1,0на 10 тыс.чел.Менее 2300-Нет-НетMinistry оf HealthДо20,0 тыс.человек вгородеМенее20000человек10 летНетДаНетКорейское FDA иКорейский центрорфанных ЛС2на 10 тыс.чел.Менее20 000НетНетДаДаНет32СингапурМодифицированпосредствомвнесенияизменений взаконодательство(Оrphan DrugRegulatiоn(1993)Закон олекарственных средствахдля леченияредкихзаболеваний2000Закон о ЛС(Глава 176,Раздел 9:Оrphan DrugsExemptiоn)(1991)33Во многих государствах ОЗ были признаны самостоятельным классомзаболеваний, сформирована законодательная база, установлен критерийраспространённости этих заболеваний.

Разработка, экспертиза и регистрацияорфанных ЛП поддерживается государством в виде определенных льгот напроведениеклиническихисследований,освобожденияотуплатыгосударственных пошлин, предоставлением разработчику и производителюналоговых льгот и исключительное право на реализацию данных средств.Таким образом, США стaли первым государством, создавшимнациональную систему поддержки и содействия рaзработки орфaнныхпрепаратов, имеющим законодательное зaкрепление, и обладают наиболееразвитой нормативно-правовой базой регулирования системой обращения ЛПдля терaпии орфанных заболеваний [146]. Опыт этой страны был использованмногими государствами, и законы об орфанных препаратах приняты вАвстралии, Сингапуре, Японии.Особый интерес представляет установленный государством критерийраспространённости ОЗ, который может быть выражен в абсолютномзначении – критерием является количество лиц с заболеванием (так в СШАредким заболеванием считается патология, диагностированная менее чем у200 тыс.

человек, в Японии, если оно выявлено у менее чем 50,0 тыс. чел.), нов большинстве других государств принят относительный критерий (1заболевание на 10 тыс. чел) [108, 156, 207, 285].Развитие данного направления медицины и фармацевтической отраслиспособствовали накоплению опыта выявления и установления симптомовтаких заболеваний, а также определению ЛП для лечения данных пациентов.Во всем мире более 200 орфанных заболеваний имеют специфическуютерапию и поддаются лечению с возвращением больного к нормальнойжизнедеятельности [165, 259, 282]. В связи с этим, редкие заболевания спозицииугрозыжизнеугрожающиедляижизнинеможноразделитьжизнеугрожающие,нарисунокдве4.группы:Вниманиезаслуживают редкие заболевания, которые являются жизнеугрожающими,34отсутствие терапии которых приводит к инвалидизации и смерти.

Всемирнаяорганизация здравоохранения (ВОЗ) отмечает, что ни одно из 27 государствчленов ЕС не может предложить лечения от всего спектра редких болезней[175].РедкиезаболеваниНежизнеугрожающие,заболеванияЗаболеванияжизнеугрожающие,приводящие кинвалидностиИмеющие лечениеНе имеющие лечениеРисунок 4 – Классификация редких заболеванийВ настоящее время отсутствие единого подхода к определению ОЗ,стратегии финансового обеспечения лекарственной терапии способствуютмногообразию оказания медицинской и лекарственной помощи больным ОЗ.Во многих странах действует так называемое «правило спасения жизни», приотсутствии альтернативного доступного лечения пациенты должны получитлечение не зависимо от его стоимости, часто используются механизмыстрахования и возмещения затрат на приобретение ЛП больными ОЗ [267].

Внекоторых странах размеры возмещения стоимости ЛП составляет от 65%(Франция, Финляндия) до 100% (Дания, Испания, Польша) в зависимости отдиагноза и условий предоставления, как правило, это нахождение больного вмедицинской организации. В Японии объем возмещения составляет 100%, приэтом 30% возмещаются страховыми компаниями, а оставшаяся суммапогашается из местных бюджетов [17, 146].Во многих государствах, основываясь на страховом принципемедицины,нафедеральноеправительствовозложеныфункциипо35обеспечению эффективности, безопасности и производство орфаных ЛП, а введение провинций (субъектов) остается финансовое обеспечение возмещениязатрат на приобретение орфанных ЛП [17].

Это приводит к формированиюразнообразных форм и разновидностей государственного возмещения взависимости от экономического благополучия страны, а также к множествузаконодательных инициатив в отношении организации ЛО, недостающиефинансовые средства покрываются за счет бюджета государств.Для улучшения выявляемости редких заболеваний и возможностисвоевременногоназначениялечениявомногихстранахсозданыспециализированные службы помощи при ОЗ. Они имеются в Европейскомсоюзе (как общеевропейские службы Orphanet и Eurodis, так и службы вотдельных странах Европы), в США (National Organisation of Rare Disorders,Office of rare diseases research и Rare Diseases Clinical Research Network),Канаде, Японии.

В перечисленных странах службы помощи при ОЗ есть вкаждом регионе страны, и они состоят как из центров диагностики и центровлечения, так и исследовательских лабораторий, в которых изучаютсямолекулярные механизмы развития и коррекции редких заболеваний.Обязательнымкомпонентомтакихслужбявляетсянаучнаяиисследовательская деятельность, которая отражена в публикациях по ОЗ имедицинской генетике, значительная часть которых находится в свободномполнотекстовом доступе [184].В 2011г. был создан Международный научно-исследовательскийконсорциум в области редких болезней (IRDiRC), для объединения ресурсов исогласованияисследований.политикиЭтовцеляхсовместныйсодействияпроектпроведениюЕвропейскойнаучныхкомиссиииНациональных институтов здоровья США, Канады и Япония.

Консорциумобъединяет контрольно-надзорные учреждения, научных исследователей,представителей пациентских организаций, представителей промышленностии специалистов здравоохранения для разработки диагностических методик,новых видов терапии орфанных болезней [80, 175].36Таким образом, в большинстве ведущих стран мира ОЗ оказалисущественное влияние на разработку новых ЛП, их производство иреализацию. Сложившаяся правоприменительная практика выработала рядразличных стимулов для фармацевтических компаний, что способствовалопрогрессувразработкеипоступлениивобращениемножестваинновационных средств, предназначенных для лечения редких заболеваний.Накоплениеорганизацияинформацииоказанияоредкихмедицинской(орфанных)помощизаболеваниях,пациентамимеютмеждународный характер, и вызывает профессиональный интерес изучениемеждународных требований к определению ОЗ, уровню распространённостии опыта организации медицинской и лекарственной помощи данной категориипациентов.Изыскание международного опыта в организации ЛО пациентов,основанногонаисследованиираспространённостииструктурезаболеваемости, численности пациентов, изучении объемов потребления ЛП иросте государственных затрат, способствует определению ориентировразвития системы ЛО больных ОЗ, учету информации о внедрении вмедицинскую практику новых ЛП и гармонизации сложившейся организацииЛО с международными правилами.1.2.2 Основные положения российского законодательства в вопросахлекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниямиВ РФ орфанные зaболевания получили государственное признание с2011 года, определены положения о ЛО граждан, страдающих заболеваниями,включеннымивпрогрессирующихпереченьредкихжизнеугрожающих(орфанных)заболеваний,ихроническихприводящихксокращению продолжительности жизни или инвалидности [133, 194].Орфанные заболевания обусловлены генетическими отклонениями.Проявление симптоматики и диагностирование ОЗ в 2/3 случаев происходит в37раннем детстве, но иногда процесс установления нозологии заболеванияпроисходит и при взрослении пациента.