Диссертация (Комплексное фармакоэкономическое исследование лечения спастического синдрома в неврологии)

ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ АВТОНОМНОЕ ОБРАЗОВАТЕЛЬНОЕУЧРЕЖДЕНИЕ ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ ПЕРВЫЙ МОСКОВСКИЙГОСУДАРСТВЕННЫЙ МЕДИЦИНСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ ИМЕНИ И.М. СЕЧЕНОВАМИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ(СЕЧЕНОВСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ)На правах рукописиУГРЕХЕЛИДЗЕ ДЖУМБЕР ТЕНГИЗОВИЧКОМПЛЕКСНОЕ ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКОЕ ИССЛЕДОВАНИЕЛЕЧЕНИЯ СПАСТИЧЕСКОГО СИНДРОМА В НЕВРОЛОГИИДиссертацияна соискание ученой степеникандидата фармацевтических наук14.04.03 – организация фармацевтического делаНаучный руководитель:доктор фармацевтических наук,профессор Ягудина Р.И.Москва – 20182ОГЛАВЛЕНИЕВведение……………………………………………………………………….……….4Глава 1.

Эпидемиология спастического синдрома и обзорфармакоэкономических исследований терапии спастического синдрома вневрологии………………………………….………………………………………...121.1. Анализ данных по эпидемиологии спастического синдрома. Актуальностьфармакоэкономических исследований терапии спастического синдрома вневрологии…………………………………................................……………….……121.2. Анализ современных методов фармакотерапии спастического синдрома упациентов c ДЦП…………………………….………..………………………….…...211.3. Обзор фармакоэкономических исследований терапии спастического синдромау пациентов с ДЦП…..…………………………………………………….…….……25Заключение по главе 1……..……….………...…………………………….………...35Глава 2. Методические подходы к проведению фармакоэкономическогоисследования терапии спастического синдрома у пациентов с ДЦП.…….….372.1. Основные элементы организации лекарственного обеспечения больных соспастическими формами ДЦП………………………………………………….........372.2.

Методические подходы к анализу эффективности терапии спастическогосиндрома у пациентов с ДЦП…………………………………………………..........392.3. Методические основы оценки достоверности научных данных с помощьюсистемы классификации, оценки, разработки и экспертизы рекомендацийGRADE………………………………………………………………………………...492.4.Методические подходы к анализу затрат на лечение спастического синдрома упациентов с ДЦП…………………………………………………………………..….502.5.Методические подходы к анализу «затраты-эффективность», «влияния набюджет», анализу чувствительности терапии спастического синдрома и оценкеэкономического бремени спастического синдрома у пациентов с ДЦП……….....652.6.Разработка комплексной программы фармакоэкономическогоисследования………………………………………………………………………......71Заключение по главе 1……..……….………...…………………………….………...74Глава 3.

Исследование организации лекарственного обеспечения больных соспастическими формами ДЦП в Российской Федерации………………...….…753.1 Анализ ассортимента и стоимости лекарственных средств, используемых втерапии спастического синдрома у пациентов с ДЦП……………………..…..…...753.2. Исследование объемов потребления лекарственных средств, используемых втерапии спастического синдрома у пациентов с ДЦП………………………....…...85Заключение по главе 3…………………….……………………………...…………..913Глава 4.

Фармакоэкономический анализ лекарственной терапииспастического синдрома у пациентов с ДЦП……………………………………924.1. Выбор и анализ критериев эффективности и безопасности фармакотерапииспастического синдрома у пациентов с ДЦП………..…………………….…….....924.2. Оценка достоверности научных данных по сравнительной эффективностифармакотерапии спастического синдрома у пациентов с ДЦП с помощью системыклассификации, оценки, разработки и экспертизы рекомендаций GRADE……...984.3. Анализ прямых и непрямых затрат на лечение спастического синдрома упациентов с ДЦП………….…………………………………………………...…….1054.4. Анализ «затраты-эффективность», анализ «влияния на бюджет», анализчувствительности при терапии спастического синдрома у пациентов с ДЦП иоценка экономического бремени спастического синдрома у пациентов сДЦП……………………………………………………………………………….......1204.5.

Разработка комплексной фармакоэкономической модели оптимизациилекарственного обеспечения больных со спастическими формами ДЦП….…....132Заключение по главе 4……………………………………………………..………..139Общие выводы…………………………………………………………...…............140Список сокращений……………….………………………………………..……...143Список использованной литературы……………………………....……...….…147Приложение А………………………………….……………………………..….…163Приложение Б………………………………………………………………………169Приложение В………………………………………………………………....……1764ВВЕДЕНИЕАктуальность темы исследованияСпастический синдром (СС) отмечается более чем у 12 миллионов больныхво всем мире.

По эпидемиологическим данным, спастичностью страдают 70%пациентов с рассеянным склерозом, около 35% больных, перенесших остроенарушение мозгового кровообращения, и более 75% пациентов с детскимцеребральнымпараличом(ДЦП).ПоданнымМинздраваРоссии,распространённость зарегистрированных случаев ДЦП составляет 23,3 на 1000новорождённых, при этом в структуре детской неврологической инвалидностиданное заболевание занимает первое место.В условиях ограниченности ресурсов здравоохранения и относительновысокой стоимости пожизненной терапии спастичности у пациентов с ДЦП, всёбольшийвесприобретаютвопросырациональногофинансированиялекарственного обеспечения.В научной литературе достаточно широко представлены результатыфармакоэкономическогоанализаразличныхсхемлечениянозологий,ассоциированных со спастичностью, таких как инсульт и рассеянный склероз.Вместе с тем, комплексная фармакоэкономическая оценка терапии спастичностипри ДЦП с учетом анализа непрямых затрат и степени достоверности научныхданных ранее не проводилась.

Научный интерес представляет разработкаметодических подходов к определению экономических потерь для всего обществав целом, выраженных как в затратах на оказание медицинской помощи пациентамс СС при ДЦП, так и в затратах на пенсионное и социальное обеспечение.Для решения данных вопросов представляется необходимым применениеценностно-ориентированного подхода к оценке реальной стоимости заболеванияи обоснованию рекомендаций по рациональному лекарственному обеспечениюпациентов,страдающихССфармакоэкономического анализа.приДЦП,сиспользованиемметодов5Степень разработки темы исследованияЕжегодноколичествопроводимыхфармакоэкономических(ФЭК)исследований увеличивается как в РФ, так и в зарубежных странах.Информационный поиск позволил обнаружить ряд работ по различнымнозологиям, выполненных под руководством Белоусова Ю.Б., Воробьева П.А.,Глембоцкой Г.Т., Куликова А.Ю., Лопатина П.В., Петрова В.И., Сбоевой С.Г.,Хабриева Р.У., Ягудиной Р.И.

и др. Выявлено, что оценка стоимости иэффективности терапии спастичности была проведена отдельными зарубежнымиисследователями, однако прямой перенос ФЭК данных в РФ не сможетобеспечитьдостоверностигетерогенностипопуляциирезультатовпорядупациентов,различийобъективныхвструктурахпричин:системздравоохранения, стратегиях ценообразования на медицинские услуги и оплатытруда медицинского персонала, что обусловливает актуальность проведения ФЭКанализа терапии СС при ДЦП в условиях здравоохранения РоссийскойФедерации.Цель и задачи исследованияЦелью настоящего диссертационного исследования являлась разработкаметодических подходов к оптимизации лекарственного обеспечения больных соспастическими формами ДЦП на основе комплексного ФЭК анализа.

Цельпотребовала постановки и решения следующих задач:1. Провести информационный поиск научных работ российских и зарубежныхавторов в области эпидемиологии и фармакотерапии СС. Проанализироватьпроведенные международные и отечественные ФЭК исследования терапииССвневрологиииотобратьнаиболееактуальноезаболевание,ассоциированное со СС, для дальнейшего исследования;2. Разработать методические подходы к проведению анализа потребления,отбору критериев эффективности рассматриваемых схем лечения СС спомощью метода PICO, к оценке достоверности используемых научныхданных с помощью метода GRADE и ФЭК анализу лечения СС у пациентовс ДЦП;63. Проанализировать ассортиментную доступность лекарственных препаратов(ЛП) для лечения СС у пациентов с ДЦП и провести анализ их цен,исследовать объемы и тенденции в динамике потребления исследуемойгруппы ЛП, провести анализ доступности миорелаксантов для терапииспастичности у пациентов с ДЦП в региональных системах льготноголекарственного обеспечения;4.

Дифференцировать критерии эффективности, наиболее релевантные дляпроведения ФЭК анализа в соответствии с Международной классификациейфункционирования, ограничений жизнедеятельности и здоровья (МКФ) иметодом PICO, и оценить достоверность полученных данных с помощьюадаптированной методики GRADE;5. Проанализировать и оценить прямые и непрямые затраты, характерные длясравниваемых схем лечения СС при ДЦП при стратификации популяции потаким показателям как вес, возраст, пол пациента, форма и тяжестьзаболевания;6. С учетом выбранных критериев эффективности провести ФЭК анализметодами «затраты-эффективность», «влияния на бюджет», «упущенныхвозможностей»,«анализчувствительности»,моделирования(«дереворешений») для выявления предпочтительных схем лечения СС у пациентов сДЦП;7.

Провести оценку экономического бремени СС при ДЦП на всю популяциюпациентов в РФ;8. Разработать комплексную фармакоэкономическую модель оптимизациилекарственного обеспечения пациентов со спастическими формами ДЦП.Научная новизнаВпервыеразработанакомплекснаяфармакоэкономическаямодельоптимизации лекарственного обеспечения пациентов со спастическими формамиДЦП,функциональныевозможностикоторойпозволяютпроводитьмногоаспектный ФЭК анализ на федеральном, региональном и учрежденческом7уровнях с целью оптимизации бюджетной нагрузки и обоснования выбора схемтерапии СС при ДЦП.Впервые с помощью метода PICO и в соответствии с Международнойклассификацией функционирования, ограничений жизнедеятельности и здоровья(МКФ) были отобраны наиболее релевантные для СС при ДЦП критерииэффективности лекарственной терапии, применение которых позволило провестиФЭК исследование сравниваемых ЛП для лечения данного заболевания.Впервые на примере анализа эффективности сравниваемых схем леченияСС у пациентов с ДЦП обосновано, что использование адаптированной методикиGRADE и Кокрановского опросника оценки риска систематической ошибки дляисследованийпозволяетсточкизрениядоказательноймедициныдифференцировать уровень достоверности проведенного анализа эффективностив рамках ФЭК исследования.Впервые реализация многофакторного подхода к оценке стоимостилекарственной терапии с учетом пола, веса, возраста пациента с ДЦП, тяжести ССи формы церебрального паралича позволила провести сравнительный анализзатрат на терапию миорелаксантами центрального действия (МЦД) по сравнениюс терапией миорелаксантами периферического действия (МПД) и установитьнаиболее экономичную и предпочтительную схему лечения с точки зренияанализа «затраты-эффективность» для различных моделей пациентов с СС приДЦП.В рамках анализа «влияния на бюджет» и «упущенных возможностей»впервые представлены экономические последствия перехода от терапии МЦД ктерапии МПД, что позволило спрогнозировать возможность оптимизациигосударственнойбюджетнойнагрузкивзависимостиотпримененияинновационных и более эффективных ЛП для терапии СС при ДЦП.Впервые проведен анализ представленности миорелаксантов для терапииспастичности у пациентов с ДЦП в региональных перечнях льготноголекарственного обеспечения в различных субъектах Российской Федерации.8Теоретическая и практическая значимость исследованияТеоретическая значимость данной работы заключается в разработке новогометодического подхода к использованию ФЭК анализа с целью оптимизациилекарственного обеспечения больных с СС (на примере ДЦП), учитывающегоособенностиданнойнозологии:хроническийхарактер,обратимостьантиспастического эффекта инъекций ботулинического токсина типа А (БТ-А),проведениекомплекснойфармакотерапияитерапии,(реабилитационныеортопедо-хирургическоелечение),мероприятия,наличиесерьезныхпобочных эффектов у пациентов, получающих терапию МЦД, а также в научномобоснованииэффективностииспользованиявФЭКисследованияхадаптированной методики GRADE, метода PICO и Кокрановского опросникаоценки риска систематической ошибки для исследований.Практическая значимость диссертационного исследования заключается виспользовании организаторами здравоохранения результатов ФЭК анализалечения СС при ДЦП при реализации мероприятий по повышению доступности икачества оказания помощи больным с ДЦП, приоритизации выбора ЛП в рамкахбюджетногофинансирования,прогнозированиииздержексистемыздравоохранения при применении различных ЛП для лечения СС при ДЦП, чтоподтверждается соответствующими актами внедрения.