Автореферат (Комплексное фармакоэкономическое исследование лечения спастического синдрома в неврологии)

На правах рукописиУГРЕХЕЛИДЗЕДжумбер ТенгизовичКомплексное фармакоэкономическое исследование леченияспастического синдрома в неврологии14.04.03 – организация фармацевтического делаАВТОРЕФЕРАТдиссертации на соискание ученой степеникандидата фармацевтических наукМосква – 2018Диссертационная работа выполнена в федеральном государственном автономномобразовательном учреждении высшего образования Первый Московскийгосударственный медицинский университет имени И.М.

Сеченова Министерстваздравоохранения Российской Федерации (Сеченовский университет)Научный руководитель:доктор фармацевтических наук, профессорЯгудина Роза ИсмаиловнаОфициальные оппоненты:Скулкова Раиса Сергеевна - доктор фармацевтических наук, профессор,Российский центр фармацевтической и медико-технической информации«ФАРМЕДИНФО» Минздрава России, консультантСафиуллин Рустэм Сафиуллович - доктор фармацевтических наук, профессор,Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшегообразования«Казанскийгосударственныймедицинскийуниверситет»Министерства здравоохранения Российской Федерации, кафедра управления иэкономики фармации, заведующий кафедройВедущая организация:Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшегообразования «Курский государственный медицинский университет» Министерстваздравоохранения Российской Федерации (ФГБОУ ВО КГМУ Минздрава России)Защита диссертации состоится «»2018 г.

вчасовна заседании Диссертационного совета Д 208.040.09 при ФГАОУ ВО ПервыйМосковский государственный медицинский университет им. И.М. СеченоваМинистерстваздравоохраненияРоссийскойФедерации(СеченовскийУниверситет) по адресу: 119019, г. Москва, Никитский бульвар, д. 13.С диссертацией можно ознакомиться в ЦНМБ ФГАОУ ВО Первый МГМУим. И.М.

Сеченова Минздрава России (Сеченовский Университет) по адресу:119034,г. Москва, Зубовский бульвар, д. 37/1и на сайте организации:www.sechenov.ru.Автореферат разослан «___»_____________2018 г.Ученый секретарьДиссертационного Совета Д 208.040.09доктор фармацевтических наук,профессорДемина Наталья Борисовна2ОБЩАЯ ХАРАКТЕРИСТИКА РАБОТЫАктуальность темы исследования Спастический синдром (СС) отмечаетсяболее чем у 12 миллионов больных во всем мире.

По эпидемиологическимданным спастичностью страдают 70% пациентов с рассеянным склерозом, около35% больных, перенесших острое нарушение мозгового кровообращения, и более75% пациентов с детским церебральным параличом (ДЦП). По даннымМинздрава России распространённость зарегистрированных случаев ДЦПсоставляет 23,3 на 1000 новорождённых, при этом в структуре детскойневрологической инвалидности данное заболевание занимает первое место.В условиях ограниченности ресурсов здравоохранения и относительновысокой стоимости пожизненной терапии спастичности у пациентов с ДЦП, всёбольшийвес приобретают вопросы рациональногофинансированиялекарственного обеспечения.В научной литературе достаточно широко представлены результатыфармакоэкономического анализа различных схем лечения нозологий,ассоциированных со спастичностью, таких как инсульт и рассеянный склероз.Вместе с тем комплексная фармакоэкономическая оценка терапии спастичностипри ДЦП с учетом анализа непрямых затрат и степени достоверности научныхданных ранее не проводилась.

Научный интерес представляет разработкаметодических подходов к определению экономических потерь для всего обществав целом, выраженных как в затратах на оказание медицинской помощи пациентамс СС при ДЦП, так и в затратах на пенсионное и социальное обеспечение.Для решения данных вопросов представляется необходимым применениеценностно-ориентированного подхода к оценке реальной стоимости заболеванияи обоснованию рекомендаций по рациональному лекарственному обеспечениюпациентов, страдающих СС при ДЦП, с использованием методовфармакоэкономического анализа.Степень разработки темы исследования Ежегодно количество проводимыхфармакоэкономических (ФЭК) исследований увеличивается как в РФ, так и взарубежных странах. Информационный поиск позволил обнаружить ряд работ поразличным нозологиям, выполненных под руководством Белоусова Ю.Б.,Воробьева П.А., Глембоцкой Г.Т., Куликова А.Ю., Лопатина П.В., Петрова В.И.,Сбоевой С.Г., Хабриева Р.У., Ягудиной Р.И.

и др. Выявлено, что оценкастоимости и эффективности терапии спастичности была проведена отдельными3зарубежными исследователями, однако прямой перенос ФЭК данных в РФ несможет обеспечить достоверности результатов по ряду объективных причин:гетерогенности популяции пациентов, различий в структурах системздравоохранения, стратегиях ценообразования на медицинские услуги и оплатытруда медицинского персонала, что обусловливает актуальность проведения ФЭКанализа терапии СС при ДЦП в условиях здравоохранения РоссийскойФедерации.Цель и задачи исследования Целью настоящего диссертационного исследованияявлялась разработка методических подходов к оптимизации лекарственногообеспечения больных со спастическими формами ДЦП на основе комплексногоФЭК анализа.

Цель потребовала постановки и решения следующих задач:1. Провести информационный поиск научных работ российских и зарубежныхавторов в области эпидемиологии и фармакотерапии СС. Проанализироватьпроведенные международные и отечественные ФЭК исследования терапииСС в неврологии и отобрать наиболее актуальное заболевание,ассоциированное со СС, для дальнейшего исследования;2. Разработать методические подходы к проведению анализа потребления,отбору критериев эффективности рассматриваемых схем лечения СС спомощью метода PICO, к оценке достоверности используемых научныхданных с помощью метода GRADE и ФЭК анализу лечения СС у пациентовс ДЦП;3. Проанализировать ассортиментную доступность лекарственных препаратов(ЛП) для лечения СС у пациентов с ДЦП и провести анализ их цен,исследовать объемы и тенденции в динамике потребления исследуемойгруппы ЛП, провести анализ доступности миорелаксантов для терапииспастичности у пациентов с ДЦП в региональных системах льготноголекарственного обеспечения;4.

Дифференцировать критерии эффективности, наиболее релевантные дляпроведения ФЭК анализа в соответствии с Международной классификациейфункционирования, ограничений жизнедеятельности и здоровья (МКФ) иметодом PICO, и оценить достоверность полученных данных с помощьюадаптированной методики GRADE;5. Проанализировать и оценить прямые и непрямые затраты, характерные длясравниваемых схем лечения СС при ДЦП при стратификации популяции по4таким показателям как вес, возраст, пол пациента, форма и тяжестьзаболевания;6.

С учетом выбранных критериев эффективности провести ФЭК анализметодами «затраты-эффективность», «влияния на бюджет», «упущенныхвозможностей», «анализ чувствительности», моделирования («дереворешений») для выявления предпочтительных схем лечения СС у пациентов сДЦП;7. Провести оценку экономического бремени СС при ДЦП на всю популяциюпациентов в РФ;8. Разработать комплексную фармакоэкономическую модель оптимизациилекарственного обеспечения пациентов со спастическими формами ДЦП.Научная новизна Впервые разработана комплексная фармакоэкономическаямодель оптимизации лекарственного обеспечения пациентов со спастическимиформами ДЦП, функциональные возможности которой позволяют проводитьмногоаспектный ФЭК анализ на федеральном, региональном и учрежденческомуровнях с целью оптимизации бюджетной нагрузки и обоснования выбора схемтерапии СС при ДЦП.Впервые с помощью метода PICO и в соответствии с Международнойклассификацией функционирования, ограничений жизнедеятельности и здоровья(МКФ) были отобраны наиболее релевантные для СС при ДЦП критерииэффективности лекарственной терапии, применение которых позволило провестиФЭК исследование сравниваемых ЛП для лечения данного заболевания.Впервые на примере анализа эффективности сравниваемых схем леченияСС у пациентов с ДЦП обосновано, что использование адаптированной методикиGRADE и Кокрановского опросника оценки риска систематической ошибки дляисследований позволяет с точки зрения доказательной медициныдифференцировать уровень достоверности проведенного анализа эффективностив рамках ФЭК исследования.Впервые реализация многофакторного подхода к оценке стоимостилекарственной терапии с учетом пола, веса, возраста пациента с ДЦП, тяжести ССи формы церебрального паралича позволила провести сравнительный анализзатрат на терапию миорелаксантами центрального действия (МЦД) по сравнениюс терапией миорелаксантами периферического действия (МПД) и установитьнаиболее экономичную и предпочтительную схему лечения с точки зрения5анализа «затраты-эффективность» для различных моделей пациентов с СС приДЦП.В рамках анализа «влияния на бюджет» и «упущенных возможностей»впервые представлены экономические последствия перехода от терапии МЦД ктерапии МПД, что позволило спрогнозировать возможность оптимизациигосударственной бюджетной нагрузки в зависимости от примененияинновационных и более эффективных ЛП для терапии СС при ДЦП.Впервые проведен анализ представленности миорелаксантов для терапииспастичности у пациентов с ДЦП в региональных перечнях льготноголекарственного обеспечения в различных субъектах Российской Федерации.Теоретическая и практическая значимость исследования Теоретическаязначимость данной работы заключается в разработке нового методическогоподхода к использованию ФЭК анализа с целью оптимизации лекарственногообеспечения больных с СС (на примере ДЦП), учитывающего особенностиданной нозологии: хронический характер, обратимость антиспастическогоэффекта инъекций ботулинического токсина типа А (БТ-А), проведениекомплексной терапии, (реабилитационные мероприятия, фармакотерапия иортопедо-хирургическое лечение), наличие серьезных побочных эффектов упациентов, получающих терапию МЦД, а также в научном обоснованииэффективности использования в ФЭК исследованиях адаптированной методикиGRADE, метода PICO и Кокрановского опросника оценки риска систематическойошибки для исследований.Практическая значимость диссертационного исследования заключается виспользовании организаторами здравоохранения результатов ФЭК анализалечения СС при ДЦП при реализации мероприятий по повышению доступности икачества оказания помощи больным с ДЦП, приоритизации выбора ЛП в рамкахбюджетногофинансирования,прогнозированиииздержексистемыздравоохранения при применении различных ЛП для лечения СС при ДЦП, чтоподтверждается соответствующими актами внедрения.

Результаты исследованияиспользуются в высших учебных заведениях в процессе обучения по основнойобразовательной программе 33.05.01 Фармация.Основные положения, выносимые на защиту: Адаптированные к целям ФЭК анализа критерии эффективности лечения ССпри ДЦП, отобранные с использованием метода PICO и в соответствии с6Международнойклассификациейжизнедеятельности и здоровья (МКФ)функционирования,ограничений Результаты оценки достоверности научных данных по сравнительнойэффективности фармакотерапии СС у пациентов с ДЦП с помощью системыклассификации, оценки, разработки и экспертизы рекомендаций GRADE; Результаты анализа ассортиментной доступности, объемов потребления ЛП,анализа представленности миорелаксантов для терапии спастичности упациентов с ДЦП в региональных перечнях льготного лекарственногообеспечения (ЛЛО) в субъектах РФ; Структура и результаты анализа прямых и непрямых затрат на лечение СС упациентов с ДЦП при применении МЦД и МПД; Результаты фармакоэкономической оценки рассматриваемых схем леченияСС у пациентов с ДЦП с помощью различных методов ФЭК анализа; Размер и структура экономического бремени СС при ДЦП в РоссийскойФедерации; Комплексная ФЭК модель оптимизации лекарственного обеспеченияпациентов со спастическими формами ДЦП.Методология и методы исследования Методология исследования основываетсяна общей теории ФЭК анализа и доказательной медицины, адаптированной кцелям и задачам исследования, трудах ведущих отечественных и зарубежныхученых в изучаемых областях.